Miller School of Medicine de la Universidad de Miami seleccionada para el ensayo clínico nacional de tumores NF2

Newswise: un investigador de la Escuela de Medicina Miller de la Universidad de Miami espera que un innovador ensayo clínico multicéntrico conduzca a nuevas terapias para la neurofibromatosis tipo 2 (NF2), una enfermedad devastadora que causa múltiples tipos de tumores que afectan el cerebro, la columna vertebral y los nervios periféricos.

“Nuestro objetivo es acelerar el proceso de identificación de medicamentos efectivos que aborden las necesidades únicas de esta desafiante población de pacientes”, dijo Christine Dinh, MD, profesora asociada de otorrinolaringología, otología, neurotología y cirugía de la base lateral del cráneo.

El Dr. Dinh es el investigador principal del sitio de la Universidad de Miami en el ensayo innovador para comprender el impacto de las terapias dirigidas en la neurofibromatosis tipo 2 (INTUITT-NF2). El sitio patrocinador, el Hospital General de Massachusetts, está dirigido por el Dr. Scott Plotkin, MD, Ph.D., renombrado investigador de NF2, neurooncólogo y Giovanni Armenise, profesor de neurología de Harvard. Otros sitios incluyen el Hospital Johns Hopkins, el Centro Médico Langone de la Universidad de Nueva York, el Centro Médico de la Universidad de California en Los Ángeles y el Hospital de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota. La iniciativa ha sido apoyada por el visionario Consorcio Synodos para la investigación colaborativa de NF2 de Children’s Tumor Foundation.

“Unirse a este ensayo clínico INTUITT-NF2 muy exclusivo otorga reconocimiento nacional a nuestro equipo de NF2, nuestro programa multidisciplinario de tumores de la base del cráneo en UHealth”, dijo Fred F. Telischi, MEE, MD, presidente de otorrinolaringología y profesor de cirugía neurológica e ingeniería biomédica. y la Cátedra James R. Chandler en Otorrinolaringología. “Este ensayo es tan increíblemente importante porque es el último paso de una línea de investigación traslacional integral que trae terapias novedosas y nuevas desde el banco hasta la cabecera”.

Una condición desafiante

Aproximadamente una de cada 25,000 personas tiene NF2, que surge de una mutación genética, dijo el Dr. Dinh. Sin embargo, el tratamiento es un desafío porque los pacientes con NF2 pueden tener múltiples tipos de tumores que afectan diferentes nervios, lo que resulta en pérdida de la audición, problemas de equilibrio y otras secuelas neurológicas, como parálisis.

“Si bien algunos tumores NF2 se pueden extirpar con cirugía, existe el riesgo de lesión neurológica irreversible”, dijo el Dr. Dinh. “Otros se pueden tratar con radiación, lo que puede retrasar el crecimiento del tumor pero no resulta en una extirpación completa”.

Un ensayo innovador

El Dr. Dinh y el equipo de NF2 de la Universidad de Miami ahora están reclutando pacientes para el ensayo clínico INTUITT-NF2, que implica la administración del fármaco brigatinib para el tratamiento de cuatro tipos diferentes de tumores. Los nuevos medicamentos que se muestran prometedores en los modelos preclínicos se agregarán al ensayo de forma continua, en lugar de comenzar otro ensayo varios años en el futuro.

“La mayoría de los ensayos clínicos involucran un fármaco y un tipo de tumor”, dijo el Dr. Dinh. “Con el ensayo INTUITT-NF2, potencialmente podemos acelerar nuevos medicamentos estudiados en el laboratorio para pacientes con NF2 y ver el efecto en diferentes tipos de tumores. Obtendremos resultados más rápidamente con este enfoque, que con suerte conducirá a nuevos tratamientos”.

Un enfoque colaborativo

El Dr. Dinh ha estado estudiando terapias NF2 durante los últimos seis años, en colaboración con Cristina Fernandez-Valle, Ph.D., Profesora Pegasus, Divisiones de Neurociencia e Investigación del Cáncer en la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida Central en Orlando. La Dra. Fernández-Valle desempeñó un papel importante en la investigación inicial que condujo al ensayo clínico. “Me alegro de que INTUITT-NF2 haya encontrado un hogar en Miami”, dijo. “He colaborado con el Dr. Dinh en varias subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud y estamos trabajando juntos para identificar otros medicamentos potenciales para los tumores NF2”.

Más de 20 médicos, investigadores y personal conforman el equipo del ensayo NF2, y los miembros involucran a los departamentos de otorrinolaringología, neurocirugía, neurooncología, hematología/oncología pediátrica y neurorradiología.

“Habiendo instituido un importante banco de tejidos para tumores NF2, la Dra. Dinh y sus colegas pueden investigar otras moléculas como terapias médicas potenciales para controlar los schwannomas y los tumores NF2 relacionados”, agregó la Dra. Telischi.

Un centro de atención clínica

El Dr. Telischi dijo que el nuevo ensayo clínico complementa el trabajo sustancial en NF2 que ya se está realizando en UHealth. “Por ejemplohemos establecido uno de los pocos programas técnicamente desafiantes de implante de tronco encefálico auditivo (ABI) en la nación para ayudar a estos pacientes a tener algún acceso al sonido perdido por los tumores NF2 que involucran el nervio auditivo y el equilibrio (también conocido como schwannomas vestibulares)”. Agregó que la Dra. Dinh y su equipo han realizado investigaciones fundamentales para dilucidar los efectos de la radioterapia en estos tumores.

“Gracias a estos y otros logros, UHealth se ha convertido en un destino regional para personas y familias que padecen neurofibromatosis”, dijo el Dr. Telischi. “En última instancia, nuestra esperanza es que estos ensayos clínicos y la investigación básica relacionada conduzcan a tratamientos más efectivos para nuestros pacientes con NF2”.

Los socios de investigación y coinvestigadores del Dr. Dinh en Miller School incluyen a Maria del Pilar Guillermo Prieto Eibl, MD, profesora asistente de neurología, división de neurooncología en Sylvester Comprehensive Cancer Center; Michael Ivan, MD, profesor asociado de neurocirugía y director de investigación de la Iniciativa de tumores cerebrales de la Universidad de Miami; y Aditi Dhir, MD, profesor asistente de pediatría, división de hematología/oncología pediátrica.

Los pacientes con NF2 con tumores en crecimiento pueden ser elegibles para participar en el estudio. Para obtener más información, llame al 305-243-7339.

.

Leave a Comment

Your email address will not be published.