Insilico Medicine identificó varios objetivos nuevos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) utilizando su motor de descubrimiento de objetivos impulsado por IA

  • Insilico y sus colaboradores examinaron conjuntos de datos masivos y encontraron genes relevantes para la ELA a través de PandaOmics™, el motor de identificación de objetivos impulsado por IA patentado de Insilico.

  • Se identificaron 28 objetivos a partir de muestras de CNS y diMN; para 18 objetivos (64%), la supresión rescató moderada o fuertemente la neurodegeneración.

  • El estudio colaborativo fue dirigido por Insilico con el apoyo de Answer ALS e investigadores de Facultad de Medicina de la Universidad Johns HopkinsHospital General de Massachusetts y Escuela de Medicina de Harvard, Clínica MayoUniversidad de Zúrich, 4B Technologies, Limited, la Universidad de Tsinghua y el Centro Buck para la Investigación del Envejecimiento.

NUEVA YORK, 8 de julio de 2022 /PRNewswire/ — Insilico Medicine, una compañía de descubrimiento de fármacos basada en inteligencia artificial (IA) integral en etapa clínica, anunció hoy que la compañía ha identificado múltiples objetivos terapéuticos potenciales no informados para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), usando su motor patentado de descubrimiento de objetivos impulsado por IA, PandaOmics™. La investigación se realizó en colaboración con Answer ALS, el proyecto de investigación de ALS más grande y completo de la historia. Los hallazgos fueron publicados en el 28 de junio cuestión de Fronteras en la neurociencia del envejecimiento.

En total, más de 700 000 personas viven con ELA, también conocida como de Lou Gehrig enfermedad. Las personas con ELA pierden el movimiento de los músculos voluntarios y, por lo tanto, la capacidad de caminar, hablar, comer y, finalmente, respirar. La progresión de la enfermedad de ELA es generalmente rápida, y los pacientes enfrentan una expectativa de vida promedio de entre dos y cinco años desde el inicio de los síntomas. Desafortunadamente, los medicamentos aprobados existentes para la ELA no detienen ni revierten la pérdida de función.

El equipo de investigadores aprovechó conjuntos de datos masivos para encontrar genes relevantes para la enfermedad, que podrían servir como objetivos potenciales para nuevas terapias. PandaOmics™, el motor de descubrimiento de objetivos impulsado por IA patentado de Insilico, ayudó a analizar los perfiles de expresión de muestras del sistema nervioso central (SNC) de conjuntos de datos públicos y neuronas motoras derivadas de iPSC directas (diMN) de Answer ALS.

Como resultado del estudio, se identificaron 17 dianas terapéuticas de alta confianza y 11 novedosas a partir de muestras de CNS y diMN. Estos objetivos se validaron aún más en c9ALS drosófila modelo, imitando la causa genética más común de ALS, de los cuales 18 objetivos (64%) han sido validados para tener correlaciones funcionales con ALS. En particular, ocho genes no informados, incluidos KCNB2, KCNS3, ADRA2B, NR3C1, P2RY14, PPP3CB, PTPRCy RARA, rescatar fuertemente la neurodegeneración a través de su supresión. Todos los objetivos terapéuticos potenciales se divulgaron en el documento y en ALS.AI. El documento está disponible aquí: DOI:10.3389/fnagi.2022.914017

“Los resultados de este esfuerzo de investigación colaborativa muestran lo que es posible cuando reunimos la experiencia humana con herramientas de inteligencia artificial para descubrir nuevos objetivos para enfermedades donde existe una gran necesidad no satisfecha”. dijo Alex ZhavoronkovPhD, Fundador y CEO de Insilico Medicine. “Este es sólo el comienzo.”

El estudio fue dirigido por franco juego de palabras, Ph.D., jefe del equipo del Gran Área de la Bahía de Insilico. Otros coautores de Insilico incluyen al Dr. Zhavoronkov, feng renPh.D., co-CEO y director científico, y ju wang, Ph.D., jefe de biología. Investigadores de Mayo Clinic, Universidad de ZúrichUniversidad de Tsinghua, 4B tecnologías, Facultad de Medicina Johns Hopkins, Escuela Médica de Harvard y el Buck Institute for Research on Aging también contribuyeron a este estudio.

“Estamos realmente emocionados de ver que los datos de Answer ALS se utilizan para identificar posibles vías que causan la enfermedad de ALS y fármacos candidatos”, dijo Jeffrey D Rothstein MD, PhD, Director, Robert Packard Center for ALS Research and Answer ALS. “El trabajo de Insilico es exactamente cómo se concibió este programa sin precedentes para ayudar a cambiar el curso de la ELA”.

“Es emocionante ver el poder de la IA para ayudar a comprender la biología de la ELA”, dijo Merit Cudkowicz, MD, Jefe de Neurología y Director del Centro Healey & AMG para ALS en Mass General Hospital y Escuela Médica de Harvard y autor correspondiente. “A través de Sean Healey y sus amigos, me presentaron al Dr. Zhavoronkov y al equipo de Insilico. Inmediatamente vimos el potencial de conectar al equipo de Insilico con el equipo multidisciplinario de Answer ALS. Esperamos con ansias los siguientes pasos para convertir este conocimiento en nuevos objetivos para los tratamientos para las personas que viven con ELA”.

“Desde el descubrimiento de objetivos impulsado por IA basado en conjuntos de datos masivos, hasta la validación biológica por múltiples sistemas modelo (mosca, ratón, células iPS humanas), hasta pruebas clínicas rápidas a través de ensayos iniciados por investigadores (IIT), representa una nueva tendencia que puede cambiar drásticamente. reducir los costos y la duración y, lo que es más importante, la tasa de éxito del desarrollo de medicamentos, especialmente para las enfermedades neurodegenerativas”, dijo bai lu, Doctor, Profesor de la Universidad de Tsinghua y Fundador de 4B Tecnologías. “Estamos muy contentos de ser parte de este equipo internacional y muy entusiasmados con los esfuerzos posteriores para validar clínicamente estos nuevos objetivos”.

“Esto demuestra el poder de nuestra plataforma de IA de biología, PandaOmics, en el descubrimiento de objetivos. Es impresionante que alrededor del 70 % (18 de 28) de los objetivos identificados por IA se validaron en un modelo animal preclínico”, dijo feng renPh.D., Co-CEO y CSO de Insilico Medicine. “Estamos trabajando con colaboradores para avanzar en algunos objetivos hacia los ensayos clínicos para la ELA. Al mismo tiempo, también estamos ampliando aún más la utilización de PandaOmics™ para descubrir nuevos objetivos para otras áreas de enfermedades, como la oncología, la inmunología y la fibrosis”.

Insilico Medicine ha estado realizando investigaciones sobre el descubrimiento de objetivos de ALS y la reutilización de fármacos con otras partes interesadas que utilizan PandaOmics™ desde 2016. Este estudio valida aún más a PandaOmics™ como una herramienta de IA capaz de identificar objetivos terapéuticos con funciones potenciales en la neurodegeneración de ALS y crear nuevas vías. para el descubrimiento de fármacos y una mejor comprensión de esta rara y mortal enfermedad neuromuscular.

Acerca de PandaOmics

PandaOmics es una plataforma de descubrimiento de objetivos biológicos habilitada para IA. Utiliza modelos avanzados de aprendizaje profundo y enfoques de IA para predecir los genes diana asociados con una enfermedad determinada a través de una combinación de puntajes de IA de Omics, puntajes de IA basados ​​en texto, puntajes financieros y puntajes de líder de opinión clave (KOL), y actualmente se está empleando tanto en entornos académicos como industriales. El algoritmo también permite la priorización de objetivos proteicos por novedad, confianza, trazabilidad comercial, posibilidad de uso de medicamentos, seguridad y otras propiedades clave que impulsan las decisiones de selección de objetivos.

Acerca de Insilico Medicina

Insilico Medicine, una compañía de descubrimiento de fármacos impulsada por inteligencia artificial (IA) integral en etapa clínica, está conectando biología, química y análisis de ensayos clínicos utilizando sistemas de IA de última generación. La empresa ha desarrollado plataformas de IA que utilizan modelos generativos profundos, aprendizaje por refuerzo, transformadores y otras técnicas modernas de aprendizaje automático para descubrir objetivos novedosos y diseñar estructuras moleculares novedosas con las propiedades deseadas. Insilico Medicine ofrece soluciones innovadoras para descubrir y desarrollar medicamentos innovadores para el cáncer, la fibrosis, la inmunidad, las enfermedades del sistema nervioso central y las enfermedades relacionadas con el envejecimiento.

FUENTE Medicina Insilico

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