Esperanza, exageración y el problema con el desarrollo de nuevos fármacos

Antes de comenzar la escuela de medicina, asumí que la práctica médica se ocupaba de los absolutos.

El método científico, arraigado en mí durante años de cursos de ciencias básicas, era lógico y conducía a conclusiones directas e inmutables. Después de todo, la medicina era un campo basado en la ciencia y debería seguir este mismo proceso de pensamiento lineal. Mis futuros pacientes tendrían un diagnóstico, pronóstico y respuesta al tratamiento claros.

Sin embargo, como saben todos los médicos en ejercicio, esto rara vez se considera, especialmente en mi campo elegido de neurología, donde la incertidumbre es generalizada. Incluso el diagnóstico correcto de un paciente con enfermedad neurodegenerativa, basado en la observación, evaluación e interpretación clínica, puede ser un desafío. Los diagnósticos son dinámicos y evolucionan durante meses y, con frecuencia, años. Los resultados de la autopsia, las cenizas proverbiales del fuego que una vez fue, puede estar en desacuerdo con frecuencia con el diagnóstico clínico.

Por lo tanto, no sorprende que sea difícil encontrar tratamientos y curas efectivos que modifiquen la enfermedad, especialmente porque el descubrimiento científico es un proceso intrínsecamente lento.

La repetición de los hallazgos es fundamental para la validación; las ideas revolucionarias pueden tardar años, si no décadas, en cultivarse, y no se puede planificar la casualidad. Todo esto plantea un dilema para médicos y pacientes que esperan un gran avance con gran expectación, una industria preocupada por su inversión monetaria y una sociedad acusada de gratificación instantánea.

Aunque algo de esto puede desanimar o desanimar a los médicos, más tratamientos que pueden beneficiar significativamente a nuestros pacientes están siendo aprobados como nunca antes. De 2000-2009 a 2010-2018, el número medio de aprobaciones anuales de medicamentos aumentó en un 64% y las aprobaciones biológicas en un 140%. La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado más de 120 nuevos tratamientos solo en la última década.

ClinicalTrials.gov actualmente incluye más de 413,000 estudios en curso, el 77% de los cuales se centran en terapias o tratamientos intervencionistas; 61 648 de estos estudios están reclutando activamente participantes. Aunque estadísticamente la mayoría de estos tratamientos fallarán, es probable que algunos tengan éxito. Un solo tratamiento efectivo respaldado por evidencia de alta calidad puede ser el descubrimiento que necesitamos para modificar una enfermedad aparentemente incurable, beneficiando a millones de pacientes, como los 10 millones de personas viviendo con enfermedad de Parkinson mundial.

Por qué deberíamos preocuparnos

Un impedimento para el progreso científico verdadero y significativo es la exageración. A menudo se vende a través de Internet. La información de salud en línea ahora es más accesible que nunca y los pacientes tienen, como era de esperar, convertirse en más enlaces en las “autoridades” de Internet en lugar de sus propios médicos. Estas fuentes externas, especialmente aquellas que describen nuevos tratamientos curativos, son de precisión cuestionable y engañoso.

Esto se ha vuelto especialmente evidente durante la pandemia de COVID-19. A partir del 12 de abril de 2022, la FDA ha emitido cartas de advertencia a más de 200 empresas con reclamos fraudulentos de beneficio contra el virus SARS-CoV-2. Esta es probablemente una subestimación significativa de la cantidad de tratamientos con afirmaciones hiperbólicas que han surgido en los últimos años y que están respaldados por poca o ninguna evidencia.

Simultáneamente, la FDA ha estado aprobando una serie de nuevos tratamientos a través de una nueva legislación (también conocida como el “Programa de Aprobación Acelerada”) que agiliza este proceso. En 2018el 81% de los medicamentos aprobados se beneficiaron de al menos un programa de este tipo.

La reducción en los tiempos de revisión de la FDA también puede deberse al hecho de que los nuevos medicamentos se aprueban con base en menos evidencia, no pocas veces solo en un único ensayo fundamental. De hecho, un análisis de 154 revisiones Cochrane encontró que alrededor del 10% de los tratamientos estaban respaldados por evidencia de alta calidad. Esto es potencialmente preocupante a la luz del hecho de que la investigación financiada con fondos privados a través de una industria de billones de dolares ha aumentado significativamente.

La lección de Aducanumab

La reciente aprobación acelerada del fármaco altamente controvertido aducanumab (Aduhelm) es un estudio de caso fascinante de una amalgama de estos factores: exageración por el bombardeo de los medios ante la revisión por pares y la esperanza de una cura para una enfermedad que afecta a millones. Si bien la aprobación del fármaco se ha encontrado con una reacción violenta por parte de ambos medios nacionales y la comunidad científica, la esperanza ha dado lugar al apoyo al menos parcial de los pacientes y sus cuidadores, así como de la Asociación de Alzheimer. Debemos ser proactivos para garantizar la transparencia y asegurarnos de que la confianza pública en el proceso científico y de aprobación no se erosione.

En última instancia, ¿cómo abordan los médicos la dicotomía entre la promesa y la posibilidad de nuevos tratamientos médicos con la exageración sin respaldo de aquellos con afirmaciones más dudosas en nuestra práctica y, lo que es más importante, en las conversaciones con nuestros pacientes?

Ética y moralmente, todos debemos estar de acuerdo en que la comunicación honesta es parte de una buena relación. Es nuestro deber como médicos señalar afirmaciones falsas que no se basan en evidencia, al tiempo que reconocemos que la velocidad del descubrimiento científico es más lenta que la esperanza del espíritu humano. Como pacientes, debemos aprender a separar la esperanza de la exageración y, en tiempos de incertidumbre, confiar en la experiencia de nuestros médicos mientras navegamos juntos por el viaje del descubrimiento, la atención, la esperanza y la desesperación.

Abhimanyu Mahajan, MD, MHS, Profesor Asistente, Departamento de Ciencias Neurológicas, Universidad Rush, Chicago, Illinois, contribuyó a este artículo.

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