Editas Medicine recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para EDIT-301 para el tratamiento de la beta talasemia

editas medicina, inc.

La compañía está en camino de administrar EDIT-301 al primer paciente con talasemia beta dependiente de transfusiones para fin de año

CAMBRIDGE, Mass., 12 de mayo de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), una empresa líder en edición del genoma, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a EDIT -301, un medicamento de edición de genes en investigación para el tratamiento de la beta talasemia. La FDA otorgó previamente la designación de enfermedad pediátrica rara a EDIT-301 para el tratamiento de la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes.

“La beta talasemia es una enfermedad devastadora que provoca anemia grave, insuficiencia orgánica y muerte prematura. Recibir la designación de medicamento huérfano para EDIT-301 para la talasemia beta destaca la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes”, dijo James C. Mullen, presidente y director ejecutivo de Editas Medicine. “Los preparativos para iniciar el ensayo clínico de Fase 1/2 de EDIT-301, un medicamento potencialmente transformador para las personas que viven con beta talasemia, están en marcha, y esperamos dosificar al primer paciente en el ensayo clínico este año”.

El programa de designación de medicamentos huérfanos de la FDA otorga el estatus de huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a la prevención, el diagnóstico o el tratamiento de enfermedades que afectan a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos. Los patrocinadores de medicamentos a los que se les otorga la designación de medicamento huérfano tienen derecho a ciertos incentivos, incluidos créditos fiscales para ensayos clínicos calificados, exenciones de tarifas para usuarios de medicamentos recetados y posible exclusividad de comercialización de siete años con la aprobación de la FDA.

EDIT-301 se está investigando actualmente en un estudio clínico en pacientes con enfermedad de células falciformes grave (ensayo RUBY, NCT04853576). Editas espera iniciar un estudio de fase 1/2 de EDIT-301 en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones en 2022.

Acerca de la beta talasemia
La talasemia beta es un trastorno autosómico recesivo común con una tasa de incidencia anual estimada de 1 en 100 000 en todo el mundo para individuos sintomáticos. Las mutaciones de beta talasemia reducen o anulan la expresión de beta globina. La producción insuficiente de beta globina conduce a una producción ineficaz de glóbulos rojos, anemia hemolítica crónica debido a la destrucción de los glóbulos rojos y hematopoyesis extramedular compensatoria (creación de glóbulos). Según la gravedad clínica y los requisitos de transfusión, la beta talasemia se puede clasificar en beta talasemia no dependiente de transfusiones (NTDT) y beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). La TDT es la forma más grave de beta talasemia, y los pacientes requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos de por vida para prevenir la insuficiencia orgánica y la muerte. Las transfusiones crónicas de glóbulos rojos se complican por la sobrecarga de hierro que conduce a la disfunción y falla de los órganos. Si no se trata, la tasa de mortalidad entre los pacientes de TDT es alta, con una tasa de supervivencia de solo el 15 por ciento a los cinco años debido a la anemia severa.

Acerca de EDIT-301
EDIT-301 es un medicamento de terapia celular experimental que se está investigando para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). EDIT-301 consta de células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ derivadas de pacientes editadas en el gen de la globina gamma (HBG1 y HBG2), donde residen mutaciones que inducen la hemoglobina fetal (HbF) natural, mediante una nucleasa AsCas12a patentada altamente específica y eficiente. Los glóbulos rojos derivados de las células EDIT-301 CD34+ demuestran un aumento sostenido en la producción de hemoglobina fetal, lo que tiene el potencial de proporcionar un beneficio de tratamiento único y duradero para las personas que viven con enfermedad de células falciformes grave y beta talasemia dependiente de transfusiones.

Acerca de Edita Medicina
Como empresa líder en edición de genomas, Editas Medicine se centra en traducir el poder y el potencial de los sistemas de edición de genomas CRISPR/Cas9 y CRISPR/Cas12a en una línea sólida de tratamientos para personas que viven con enfermedades graves en todo el mundo. Editas Medicine tiene como objetivo descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos genómicos transformadores, duraderos y de precisión para una amplia clase de enfermedades. Para obtener la información más reciente y presentaciones científicas, visite www.editasmedicina.com.

Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas e información dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, ” ‘estimar’, ‘esperar’, ‘pretender’, ‘puede’, ‘planificar’, ‘potencial’, ‘predecir’, ‘proyecto’, ‘objetivo’ , ” ”debería”, ”podría” y expresiones similares pretenden identificar declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras de identificación. Las declaraciones a futuro en este comunicado de prensa incluyen declaraciones sobre la expectativa de la Compañía de iniciar un estudio de fase 1/2 de EDIT-301 en pacientes con TDT en 2022 y dosificar al primer paciente en el ensayo clínico de TDT este año. Es posible que la Compañía no logre realmente los planes, intenciones o expectativas divulgados en estas declaraciones prospectivas, y usted no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas divulgados en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores, que incluyen: incertidumbres inherentes al inicio y finalización de estudios preclínicos y ensayos clínicos y desarrollo clínico de la Candidatos a productos de la empresa; disponibilidad y oportunidad de los resultados de estudios preclínicos y ensayos clínicos; si los resultados provisionales de un ensayo clínico serán predictivos de los resultados finales del ensayo o de los resultados de ensayos futuros; expectativas de aprobaciones regulatorias para realizar pruebas o comercializar productos y disponibilidad de fondos suficientes para los gastos operativos previsibles e imprevisibles y los requisitos de inversión de capital de la Compañía. Estos y otros riesgos se describen con mayor detalle bajo el título “Factores de riesgo” incluidos en el Informe Anual más reciente de la Compañía en el Formulario 10-K, que se encuentra en los archivos de la Comisión de Bolsa y Valores, actualizado por las presentaciones posteriores de la Compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores, y en otras presentaciones que la Compañía pueda realizar ante la Comisión de Bolsa y Valores en el futuro. Todas las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa representan los puntos de vista de la Compañía solo a la fecha del presente y no se debe confiar en que representan sus puntos de vista a cualquier fecha posterior. Salvo que lo exija la ley, la Compañía renuncia explícitamente a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración prospectiva.

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