Editas Medicine presenta datos preclínicos sobre EDIT-103 para la retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a rodopsina en la Conferencia de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología

editas medicina, inc.

Los estudios en primates no humanos demostraron casi el 100 % de eliminación de la edición génica del gen RHO endógeno y más del 30 % de los niveles de proteína de reemplazo

Los ojos tratados mostraron preservación morfológica y funcional de los fotorreceptores.

EDIT-103 avanza hacia estudios habilitadores de IND

CAMBRIDGE, Mass., 4 de mayo de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), una empresa líder en edición del genoma, anunció hoy ex-vivo y En Vivo datos preclínicos de su medicamento experimental EDIT-103 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa autosómica dominante asociada a la rodopsina (RHO-adRP). La compañía informó estos datos en una presentación oral hoy en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) en Denver.

EDIT-103 es una terapia de “eliminación y reemplazo” (KO&R) de vectores duales AAV5 basada en CRISPR/Cas9 independiente de la mutación para tratar RHO-adRP. Este enfoque tiene el potencial de tratar cualquiera de las más de 150 mutaciones dominantes de rodopsina con ganancia de función que causan RHO-adRP con una administración subretiniana única.

“Estos datos prometedores en primates no humanos y ratones demuestran el potencial de EDIT-103 para eliminar de manera eficiente el gen RHO defectuoso responsable de RHO-adRP y, lo que es más importante, reemplazarlo con un nivel suficiente de RHO para preservar la estructura y las funciones de los fotorreceptores. ”, dijo Mark S. Shearman, Ph.D., vicepresidente ejecutivo y director científico de Editas Medicine. “El programa está progresando hacia la clínica, y esperamos comenzar los estudios de habilitación de IND para fines de 2022. EDIT-103, que utiliza un enfoque de edición de genes AAV dual, también proporciona una prueba de concepto inicial para el tratamiento de otras enfermedades autosómicas dominantes. indicaciones de enfermedades en las que es necesario corregir una ganancia de función negativa, y estamos evaluando el desarrollo de programas adicionales”.

Los hallazgos clave incluyen:

  • En explantes de retina humana, EDIT-103 demostró una edición altamente específica sin que se observara una edición fuera del objetivo después de la transducción.

  • en un mRhohRHO/+ modelo de ratón, EDIT-103 logró una edición génica rápida, con niveles máximos a las seis (6) semanas y una edición estable y sostenida hasta el final del estudio (13 semanas).

  • En primates no humanos (NHP), EDIT-103 demostró casi un 100 % de inactivación de RHO endógeno, y el gen RHO de reemplazo produjo más del 30 % de los niveles normales de proteína RHO en el área tratada de la inyección subretiniana.

  • Los ojos inyectados con EDIT-103 (KO&R) de NHP mostraron restauración de la expresión de RHO en los segmentos externos y retención de la estructura y función fotorreceptora normal en comparación con el ojo inyectado con KO.

Información de la sesión de presentación:

Título de presentación: Una estrategia de “eliminar y reemplazar” basada en CRISPR/Cas9 independiente de la mutación para tratar la retinitis pigmentaria autosómica dominante asociada a la rodopsina

Título de la sesión: Terapia génica y otras terapéuticas novedosas en enfermedades oftálmicas 2

Fecha y hora de la sesión: 4 de mayo de 2022, de 10:00 a. m. a 12:00 p. m. MDT

Tiempo de presentación: 4 de mayo de 2022, 11:08 a. m. MDT (1:08 p. m. EDT)

Presentar: Zoe (Chi-Hsiu) Liu, científica sénior I, En vivo Edición de genes, Medicina Editas

Arrendar: Centro de convenciones de Denver, salón de baile 4AB Mile High

Se puede acceder a los detalles completos de las presentaciones de Editas Medicine en el Pósteres y presentaciones sección en el sitio web de la Compañía.

Acerca de EDIT-103
EDIT-103 es un medicamento experimental basado en CRISPR/Cas9 en desarrollo preclínico para el tratamiento de la retinitis pigmentosa autosómica dominante asociada a la rodopsina (RHO-adRP), una forma progresiva de degeneración retiniana. EDIT-103 se administra a través de una inyección subretiniana y utiliza dos vectores de virus adenoasociados (AAV) para eliminar y reemplazar mutaciones en el gen de la rodopsina para preservar la función de los fotorreceptores. Este enfoque puede abordar potencialmente más de 150 mutaciones genéticas que causan RHO-adRP.

Acerca de Editas Medicina
Como empresa líder en edición de genomas, Editas Medicine se centra en traducir el poder y el potencial de los sistemas de edición de genomas CRISPR/Cas9 y CRISPR/Cas12a en una línea sólida de tratamientos para personas que viven con enfermedades graves en todo el mundo. Editas Medicine tiene como objetivo descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos genómicos transformadores, duraderos y de precisión para una amplia clase de enfermedades. Para obtener la información más reciente y presentaciones científicas, visite www.editasmedicina.com.

Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas e información dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, ” intención”, “puede”, “planificar”, “potencial”, “predecir”, “proyecto”, “objetivo”, “debería”, “sería” y expresiones similares pretenden identificar declaraciones prospectivas, aunque no todas Las declaraciones prospectivas contienen estas palabras de identificación. Las declaraciones a futuro en este comunicado de prensa incluyen declaraciones sobre la expectativa de la Compañía de comenzar estudios habilitadores de IND para EDIT-103 para fines de 2022. Es posible que la Compañía no logre los planes, intenciones o expectativas divulgados en estas declaraciones a futuro. , y no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas divulgados en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores, que incluyen: incertidumbres inherentes al inicio y finalización de estudios preclínicos y ensayos clínicos y desarrollo clínico del producto de la Compañía candidatos; disponibilidad y oportunidad de los resultados de estudios preclínicos y ensayos clínicos; si los resultados provisionales de un ensayo clínico serán predictivos de los resultados finales del ensayo o de los resultados de ensayos futuros; expectativas de aprobaciones regulatorias para realizar pruebas o comercializar productos y disponibilidad de fondos suficientes para los gastos operativos previsibles e imprevisibles y los requisitos de inversión de capital de la Compañía. Estos y otros riesgos se describen con mayor detalle bajo el título “Factores de riesgo” incluidos en el Informe anual más reciente de la Compañía en el Formulario 10-K, que se encuentra en los archivos de la Comisión de Bolsa y Valores, y en otras presentaciones que la Compañía pueda realizar. con la Comisión de Bolsa y Valores en el futuro. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa se refiere solo a la fecha del presente, y la Compañía renuncia expresamente a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración prospectiva, ya sea debido a nueva información, eventos futuros u otros.

CONTACT: Contacts: Media Cristi Barnett (617) 401-0113 cristi.barnett@editasmed.com Investors Ron Moldaver (617) 401-9052 ir@editasmed.com

Leave a Comment

Your email address will not be published.