Disc Medicine inicia el estudio clínico de fase 1b/2 de DISC-0974 en pacientes con mielofibrosis y anemia grave

  • El estudio abierto evaluará el potencial de DISC-0974, un anticuerpo monoclonal anti-HJV (hemojuvelina) de primera clase para mejorar la anemia en pacientes con mielofibrosis
  • DISC-0974 se administra como una inyección subcutánea una vez al mes y está diseñado para suprimir la hepcidina, un impulsor crítico de la anemia en la mielofibrosis y otras enfermedades inflamatorias.
  • Se demostró previamente que DISC-0974 disminuye los niveles de hepcidina, aumenta el hierro sérico y mejora los marcadores de eritropoyesis, incluida la hemoglobina, en un estudio de fase 1 de voluntarios sanos

CAMBRIDGE, Massachusetts., 23 de junio de 2022 /PRNewswire/ — Disc Medicine, una compañía de biotecnología en etapa clínica dedicada al descubrimiento y desarrollo de nuevos candidatos terapéuticos para enfermedades hematológicas graves y debilitantes, anunció hoy el inicio de una Fase 1b/2 estudio para evaluar la eficacia y seguridad de DISC-0974 en pacientes con mielofibrosis (MF) con anemia. DISC-0974 es un anticuerpo monoclonal diseñado para suprimir la hepcidina mediante la inhibición del correceptor de hemojuvelina (HJV), lo que aborda la anemia al mejorar la disponibilidad de hierro para la eritropoyesis.

“El inicio de este estudio en pacientes con MF y anemia es un hito importante en el desarrollo clínico de DISC-0974 y se basa en los hallazgos alentadores que observamos en nuestro estudio de voluntarios sanos”, dijo Juan Quisel, JD, PhD, director ejecutivo de Disc Medicine. “Esto también marca el primero de varios estudios de pacientes que planeamos iniciar este año en nuestra cartera, y estoy orgulloso de nuestro equipo por este logro”.

El estudio será una fase de etiqueta abierta, multicéntrica. 1b/2 y evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DISC-0974 en pacientes con mielofibrosis y anemia. Los criterios de valoración del estudio incluirán niveles de hepcidina, hierro sérico y marcadores de movilización de hierro y medidas del beneficio de la anemia, como la hemoglobina, reducciones en la carga de transfusión y la tasa de independencia transfusional (TI). El estudio permite la inscripción de pacientes que reciben una terapia de fondo estable, incluidos los inhibidores de Janus Kinase (JAK). El estudio se realizará en dos partes:

  • Fase 1b (Dosificación-Escalada): Dosis mensuales ascendentes de DISC-0974 administradas durante seis meses a pacientes con MF y anemia (niveles de Hb < 10 g/dL), donde se seleccionará un nivel de dosis en función de los aumentos óptimos de hemoglobina y hierro sérico;
  • Fase 2 (Etapa de Expansión): Múltiples dosis de DISC-0974 administradas una vez al mes al nivel de dosis seleccionado de la fase 1b parte del estudio a pacientes con MF con anemia que son dependientes de transfusiones (TD) de acuerdo con los criterios IWG-MRT, definidos como que reciben >6 unidades de glóbulos rojos en un período de 12 semanas.

“Existe una enorme necesidad de nuevas terapias que aborden específicamente la anemia en pacientes con MF, que es grave y empeora progresivamente con el tiempo, de modo que casi todos los pacientes finalmente requieren transfusiones crónicas de glóbulos rojos”, dijo Srdan Verstovsek, MD, PhD, profesor de medicina en Té Universidad de Texas Centro Oncológico MD Anderson. “Además, los tratamientos actuales tienden a exacerbar la anemia, lo que limita la terapia óptima o es la causa del fracaso del tratamiento. Estamos entusiasmados de participar en este ensayo clínico, ya que cada vez hay más pruebas que indican que la hepcidina es un impulsor clave de la anemia en la mielofibrosis”.

Acerca de DISC-0974

DISC-0974 es un anticuerpo monoclonal en investigación, primero en su clase, diseñado para suprimir la producción de hepcidina al inhibir el correceptor de hemojuvelina (HJV), un objetivo altamente selectivo y crítico de la ruta de la hepcidina con actividad biológica que ha sido validada por la genética humana. evidencia. La hepcidina es la principal hormona reguladora de la homeostasis del hierro y juega un papel central al restringir la absorción de hierro y prevenir el despliegue de las reservas internas de hierro. DISC-0974 está diseñado para suprimir la producción de hepcidina y aumentar la disponibilidad de hierro para la eritropoyesis y se está desarrollando como un tratamiento potencial para múltiples formas de anemia o inflamación. DISC-0974 se está estudiando actualmente en un estudio clínico de fase 1 de DISC-0974 en voluntarios sanos y una fase 1b/2 estudio en pacientes con mielofibrosis (MF) con anemia severa.

DISC-0974 es una terapia en investigación que no está aprobada para ningún uso en ningún país. Disc obtuvo los derechos globales de DISC-0974 y moléculas relacionadas bajo un acuerdo de licencia de AbbVie en octubre 2019.

Acerca de la anemia de la mielofibrosis

La mielofibrosis (MF, por sus siglas en inglés) es un cáncer de la sangre crónico poco frecuente que actualmente afecta a entre 16 000 y 18 500 pacientes en los Estados Unidos solo. La anemia grave, progresiva y resistente al tratamiento es la principal manifestación clínica de la MF y, en el momento del diagnóstico, más del 80 % de los pacientes con MF tienen anemia, que empeora progresivamente y finalmente hace que la mayoría de los pacientes dependan de transfusiones crónicas de glóbulos rojos. Actualmente no hay terapias aprobadas para tratar la anemia de la MF. Estudios recientes han demostrado que la hepcidina es un impulsor molecular clave de la anemia en la mielofibrosis. La hepcidina se eleva aproximadamente 12 veces en pacientes con MF y se correlaciona con la gravedad de la enfermedad, la anemia y la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos.

Acerca de la medicina discal

Disc Medicine es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que se dedica a transformar la vida de los pacientes con trastornos hematológicos. Estamos construyendo una cartera de candidatos terapéuticos innovadores y de primera clase que afectan las vías fundamentales de la biología de los glóbulos rojos. Disc Medicine se compromete a desarrollar tratamientos que empoderen y brinden esperanza a los muchos pacientes que padecen enfermedades hematológicas. Para mayor información por favor visite www.discmedicine.com.

FUENTE Medicina del disco

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