CANbridge-UMass Chan Medical School Investigación de terapia génica presentada en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular (ASGCT)

PEKÍN Y CAMBRIDGE, Massachusetts–()–CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX:1228), una compañía biofarmacéutica global líder con sede en China comprometida con la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias transformadoras de enfermedades raras y oncología rara, anunció la presentación de los datos iniciales de su investigación de terapia génica. acuerdo con el Horae Gene Therapy Center, en la UMass Chan Medical School, en la ASGCT 25el Reunión anualen Washington DC, hoy.

En un trabajo dirigido por Jun Xie Ph.D., en el laboratorio de Guangping Gao, Ph.D., los investigadores concluyeron que una nueva terapia génica scAAV9 de segunda generación, que expresa co-hSMN1 a partir de un promotor endógeno de hSMN1, demostró una potencia y una eficacia superiores y seguridad en ratones con atrofia muscular espinal (SMA), en comparación con el vector de referencia, scAAV9-CMVen/CB-hSMN1, que es similar al vector utilizado en la terapia génica aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos para el tratamiento de la AME.

La nueva terapia génica de segunda generación mostró una eficacia superior al vector de referencia en ratones AME a lo largo de varios criterios de valoración, incluida una mayor vida útil, restauración de la función muscular y mejor inervación de la unión neuromuscular, sin la toxicidad hepática que se muestra en los animales tratados con la referencia. Específicamente, la terapia génica de segunda generación extendió significativamente la vida útil de los ratones SMA de una manera dependiente de la dosis, y todas las dosis mostraron una supervivencia mejorada, en comparación con la dosis alta del vector de terapia génica de referencia y con los ratones SMA no tratados. La terapia génica de segunda generación también restauró la función muscular en ratones AME significativamente mejor que el vector de referencia. Esto se observó tanto en la prueba de enderezamiento, en la que los ratones SMA tratados con terapia génica de segunda generación pudieron enderezarse más rápido que los ratones tratados con el vector de referencia, como en la prueba de cuadrícula, en la que demostraron una mejor función muscular. Además, el vector de segunda generación restauró la inervación de las uniones neuromusculares en los ratones SMA a un nivel cercano al de los ratones de tipo salvaje y significativamente mejor que en los ratones SMA tratados con el vector de referencia.

Finalmente, los ratones SMA tratados con la terapia génica de segunda generación mostraron una mayor expresión de SMN1 en el sistema nervioso central y menor tejido periférico que los ratones tratados con el vector de referencia, en un patrón similar al de los ratones portadores sanos. Además, el vector de referencia produjo daño hepático en cuatro de los siete ratones SMA, ocho días después de la inyección, en comparación con la ausencia de toxicidad hepática en los ratones tratados con el vector de terapia génica de segunda generación, o en ratones portadores sanos, lo que sugiere que el segundo La terapia génica de generación tiene el potencial de reducir la toxicidad hepática y superar las limitaciones terapéuticas actuales.

Estos son los primeros datos que se presentan de la colaboración de investigación de terapia génica entre CANbridge y Gao Lab en el Horae Gene Therapy Center.

“Lo que diferencia a nuestro novedoso vector de terapia génica de segunda generación del vector de referencia es la ingeniería genética de un transgén SMN1 con codones optimizados bajo el control del promotor SMN1 endógeno, que permite una expresión génica altamente eficiente y regulada en todos los tejidos, con el potencial de ambos mejoran la eficacia y la seguridad, mientras que en una dosis más baja que la que se usa actualmente en los pacientes”, dijo Yunxiang Zhu, Ph.D., vicepresidente, director de investigación global de CANbridge Pharmaceuticals y autor del estudio. “Estos datos nos alientan a respaldar el desarrollo continuo de este vector de segunda generación como la mejor terapia génica potencial de su clase para la AME”.

“Buscamos desarrollar una terapia génica de próxima generación para la AME que aproveche los avances en terapia génica que se han producido desde que se desarrolló la primera terapia génica, hace más de una década”, dijo Guangping Gao, Ph.D., codirector , Li Weibo Institute for Rare Diseases Research, Director, Horae Gene Therapy Center and Viral Vector Core, Profesor de Microbiología y Sistemas Fisiológicos y Penelope Booth Rockwell Profesor de Investigación Biomédica en UMass Chan Medical School, y autor principal del estudio. El Dr. Gao también fue presidente de ASCGT.

Detalles de la presentación:

Título: El reemplazo de genes impulsado por el promotor de SMN1 humano endógeno mejora la eficacia y la seguridad de la terapia génica mediada por AAV9 para la atrofia muscular espinal en ratones

Publicar #: M-144

Categoría: Enfermedades neurológicas: vectores AAV: estudios preclínicos y de prueba de concepto

Categoría: Enfermedades Neurológicas I

Fecha y hora de la sesión: Lunes, 16 de mayo, 5:30-6:30 p. m. EDT

Autores: Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie

Los resúmenes están disponibles en el sitio web de la ASGCT: https://annualmeeting.asgct.org/abstracts

Acerca del Centro de Terapia Génica Horae en la Escuela de Medicina UMass Chan

La facultad del Centro de Terapia Génica Horae se dedica a desarrollar enfoques terapéuticos para enfermedades hereditarias raras para las que no existe cura. Utilizamos tecnologías de vanguardia para modular genéticamente genes mutados que producen proteínas que causan enfermedades o introducir una copia saludable de un gen si la mutación da como resultado una proteína no funcional.

El cuerpo docente del Centro de Terapia Génica Horae es interdisciplinario e incluye miembros de los departamentos de Pediatría, Microbiología y Sistemas Fisiológicos, Bioquímica y Farmacología Molecular, Neurología, Medicina y Oftalmología. Los médicos y doctores trabajan juntos para abordar las necesidades médicas de enfermedades raras, como la deficiencia de alfa 1-antitripsina, la enfermedad de Canavan, las enfermedades de Tay-Sachs y Sandhoff, la retinosis pigmentaria, la fibrosis quística, la enfermedad de Lou Gehrig, la miopatía nemalínica TNNT1, el síndrome de Rett, N -Deficiencia de Gly 1, síndrome de Pitt-Hopkins, enfermedad de la orina con jarabe de Marple, sialidosis, deficiencia de GM3 sintasa, enfermedad de Huntington, ELA y otras. También se investigan enfermedades más comunes como la arritmia cardíaca y la hipercolesterolemia. La esperanza es tratar un amplio espectro de enfermedades mediante diversos enfoques terapéuticos genéticos. Además, la Escuela de Medicina Chan de la Universidad de Massachusetts realiza ensayos clínicos en el sitio y algunos de estos ensayos los llevan a cabo los investigadores del centro de Terapia Génica.

Acerca de CANbridge Pharmaceuticals Inc.

CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX:1228) es una compañía biofarmacéutica global con sede en China comprometida con la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias transformadoras para enfermedades raras y oncología rara. CANbridge tiene una cartera de medicamentos diferenciada, con tres medicamentos aprobados y una cartera de 11 activos, dirigidos a indicaciones de oncología rara y enfermedades raras prevalentes que tienen necesidades no satisfechas y un potencial de mercado significativo. Estos incluyen el síndrome de Hunter y otros trastornos de almacenamiento lisosomal, trastornos mediados por el complemento, hemofilia A, trastornos metabólicos, enfermedades hepáticas colestásicas raras y enfermedades neuromusculares, así como glioblastoma multiforme. CANbridge también está desarrollando la capacidad de desarrollo de terapia génica de próxima generación a través de una combinación de colaboración con investigadores y empresas de biotecnología líderes en el mundo y capacidad interna. Los socios globales de CANbridge incluyen: Apogenix, GC Pharma, Mirum, Wuxi Biologics, Privus, UMass Chan Medical School y LogicBio.

Para obtener más información sobre CANbridge Pharmaceuticals Inc., visite: www.canbridgepharma.com.

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