Aduhelm y la política de aprobación de medicamentos en los Estados Unidos

Uno de mis mentores, Dr. Robert N. Butler, realizó una investigación en los Institutos Nacionales de Salud (NIH) en la década de 1950 que estableció que la “senilidad” no era una consecuencia inevitable del envejecimiento, sino el resultado de una enfermedad. Más tarde, como director fundador del Instituto Nacional del Envejecimiento, ayudó a convertir la investigación de la enfermedad de Alzheimer en una prioridad nacional. En las décadas que siguieron, los investigadores se sumaron a la ciencia de referencia relevante y exploraron las consecuencias económicas y sociales de la enfermedad de Alzheimer y otras formas de demencia. Antes de su muerte en 2010, el Dr. Butler argumentó que el siglo XXI debería ser el “siglo del cerebro” y enfatizó la consecuencias devastadoras de la enfermedad de Alzheimer y otras formas de demencia para los pacientes, las familias y la sociedad.

Durante las últimas décadas, el Congreso de los EE. UU. ha autorizado miles de millones de dólares para la investigación de la enfermedad de Alzheimer, pero esto aún no ha llevado a un gran avance en el tratamiento. Por lo tanto, es comprensible por qué hubo tanto entusiasmo por un nuevo fármaco desarrollado por Biogen para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, aducanumab (Aduhelm). Sin embargo, cuando el medicamento fue aprobado bajo la vía de aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en junio de 2021, generó más controversia que celebración. El propio comité asesor de la FDA expresó fuertes objeciones a la aprobación de Adhuhelm y, después de que la FDA anunciara su decisión, tres miembros del comité renunciaron en protesta. El Dr. Aaron Kesseheim, uno de los miembros, calificó la aprobación de Aduhelm como “probablemente la peor decisión de aprobación de un fármaco en la historia reciente de Estados Unidos”.

¿Por qué la aprobación de un medicamento diseñado para tratar el Alzheimer generó tanto desacuerdo y controversia?

En primer lugar, existían preocupaciones importantes sobre la cantidad y la calidad de las pruebas que utilizó la FDA para tomar su decisión. Entre otras cosas, la FDA permitió que Biogen se saltara el ensayo de Fase 2, por lo que había evidencia limitada sobre la dosificación en el ensayo de Fase 3. Más allá de eso, los resultados de los ensayos de Fase 3 fueron mixtos y los críticos no creen que proporcionaran suficiente evidencia sobre los beneficios para justificar la aprobación.

Una segunda cuestión era si la definición de “beneficio” adoptada por Biogen y la FDA era suficiente. Al igual que con muchos ensayos clínicos durante las últimas décadas, Aduhelm fue aprobado en base a la evidencia sobre los cambios en una medida sustituta, en lugar de un criterio de valoración clínico, como la mejora de la memoria. En el caso de Aduhelm, la FDA se basó en gran medida en las medidas de la placa beta amiloide en el cerebro como medida de resultado sustituta. Esto es controvertido porque un número creciente de científicos ha cuestionado si la placa beta amiloide, que está asociada con el Alzheimer, causa la enfermedad.

En tercer lugar, los críticos argumentaron que la FDA no dio el peso adecuado a los efectos secundarios del medicamento, que incluyen dolores de cabeza, delirio, caídas e hinchazón o sangrado en el cerebro. Además, el uso de Aduhelm requiere que los pacientes se sometan a resonancias magnéticas periódicas, lo que generó preocupaciones sobre el acceso justo al tratamiento.

En los meses transcurridos desde la decisión inicial de la FDA, varias compañías de seguros de salud han decidido que no cubrirán a Aduhelm. Después de realizar una determinación de “cobertura con evidencia”, el Centro de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) concluyó que solo cubriría el medicamento en el contexto de ensayos clínicos. Esto es consistente con la decisión que tomó CMS hace casi 10 años, en 2013, sobre si cubrir las exploraciones PET diseñadas para detectar la presencia de placa beta-amiloide en el cerebro vivo. Al igual que en su decisión de Aduhelm, CMS decidió que la aprobación de la FDA no era suficiente para justificar la cobertura de Medicare para el tratamiento de rutina. En el caso de 2013, CMS decidió que necesitaba más información sobre si la información sobre la presencia de placa beta-amiloide cambiaría el tratamiento clínico. En el caso de Aduhelm, CMS decidió que necesitaba más información sobre si los beneficios del medicamento superaban sus daños.

El debate sobre Aduhelm es interesante, pero como argumento en mi artículo en Informe de políticas públicas y envejecimiento, Este no es un caso aislado. Durante décadas, el Congreso, con el apoyo de la industria y muchos grupos de pacientes, ha presionado a la FDA para que acelere su proceso de aprobación. El impulso por una aprobación más rápida y el cambio de los estándares probatorios a menudo se ve envuelto en disputas políticas más amplias sobre el papel de la regulación y la dinámica de poder de los grupos de interés. La regulación de las tecnologías emergentes nunca será un asunto puramente científico porque refleja valores subyacentes sobre el tipo de sociedad que esperamos crear. Estudiar el caso de Aduhelm y otros similares proporciona información sobre cómo nuestras instituciones existentes están dando forma a estas opciones.

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